Американские ученые ввели в печень живого человека разработанную ими сыворотку для редактирования генов. С помощью этого нового препарата можно снизить уровень плохого холестерина в организме.
Исследователи из американской биотехнологической компании Verve Therapeutics ввели сыворотку для редактирования генов в печень живого пациента с целью снижения уровня холестерина. Это переломный момент в истории редактирования генов, который потенциально может спасти миллионы людей от сердечно-сосудистых заболеваний и сердечных приступов, сообщает MIT Technology Review.
Как работает сыворотка
Новый препарат получил название VERVE-101. Ранее его эффективность протестировали на обезьянах, и результаты оказались обнадеживающими. Теперь исследователи перешли к клиническим испытаниям на людях - сыворотку ввели в печень пациента из Новой Зеландии.
Специалисты Verve Therapeutics утверждают, что их разработка способна редактировать гены таким образом, что печень начинает вырабатывать меньше "плохого" холестерина, который в избыточных количествах приводит к закупорке артерий.
В отличие от классических методов борьбы с высоким уровнем холестерина, к которым относятся строгие диеты, физические нагрузки и прием лекарств, VERVE-101 обладает длительным действием и работает гораздо эффективнее.
"VERVE-101 - это первый в своем классе препарат для редактирования генов, который мы разработали, чтобы с помощью всего лишь одного редактирования ДНК в печени можно было навсегда отключить вызывающий заболевание ген", - рассказал основатель Verve Therapeutics Секар Катиресан.
Сейчас компания надеется привлечь к испытаниям около 40 взрослых пациентов с семейной гетерозиготной гиперхолестеринемией - наследственным генетическим заболеванием, вызывающим опасно высокий уровень холестерина. С их помощью ученые надеются оценить безопасность их препарата.