Фарма FM продолжает следить за мировыми революциями в фарме и биотехе — рассказывает зам. генерального директора «Нанолек» по исследованиям и разработкам Светлана Закирова.
🔹 В 2018 году открытие иммунотерапии онкозаболеваний принесло Нобелевскую премию ученым. За последние 5 лет прорывом стало появление класса иммунобиологических препаратов, блокирующих контрольные точки иммунитета PD-1 и CTLA-4. В норме они предотвращают аутоиммунное повреждение тканей. Но опухолевые клетки умеют их использовать, чтобы уклоняться от иммунного контроля: иммунная система получает сигналы, что эти клетки нельзя атаковать, и не борется с ними. Препараты — ингибиторы контрольных точек — «будят» иммунные клетки и тем самым возвращают им утраченный контроль над опухолевыми клетками. Результат — эффективная борьба с некоторыми видами рака, включая меланому, немелкоклеточный и мелкоклеточный рак легких; рак почек, мочевого пузыря, головы и шеи, лимфома Ходжкина.
В России сейчас доступны препараты атезолизумаб «Тецентрик», пембролизумаб «Китруда», ипилимумаб «Ервой» и ниволумаб «Опдиво», но, к сожалению, все инновационные европейские и американские препараты доходят до нас с задержкой около 2 лет. Будет отечественный биоаналог «Китруды» — «Пемброриа» от BIOCAD, — но пока компания только подала заявку на регистрацию.
🔹Редактор генов. Раньше это звучало как чудо и научная фантастика, сегодня один раз вводишь геноредактирующее лекарство — и можно излечиться от онкологического или нейромышечного заболевания, связанного с генетическим нарушением. Так, американская компания биотехнологическая компания Bluebird Bio производит препарат Zynteglo для пациентов с тяжелой формой β-талассемии — болезни кроветворения. Препарат Luxturna от Spark Therapeutics вводится прямо под сетчатку глаза и избавляет редкой формы наследственной слепоты.
Продолжает развиваться генетическое редактирование по системе CRISPR-Cas,в 1980-х ее открыли как способ защиты бактерий от вирусов: CRISPR — это своеобразная иммунная память бактерий, оказалось, что фрагменты CRISPR остаются в ДНК бактериофагов — вирусов, которые заражают бактерии и уничтожают их. Модицифировав технологию, получили универсальный инструмент для редактирования ДНК: можно заменить или исправить практически любой ген в геноме.Сначала испытывали на животных и растениях: меняли цвет пятен у коров, размер помидоров. В медицине возможности огромные: с помощью редактирования в будущем возможно лечение даже от ВИЧ.
🔹 Переучивая клетки. Большой прорыв последнего времени — технология клеточного редактирования CAR-T, когда иммунные клетки больного (Т-лимфоциты) извлекают из организма, редактируют и возвращают обратно уже «натренированными» распознавать и атаковать раковые клетки. Это прорывной метод в терапии множественной миеломы, острого лимфобластного лейкоза и B-клеточных лимфом.
По данным Gilead Sciences, в ближайшие 30 лет CAR-T продолжит активно развиваться и привлекать инвестиции, сейчас клеточная терапия еще на самой ранней стадии развития. В России применять CAR-T-клеточную терапию впервые начали этой весной в Центре детской гематологии им. Дмитрия Рогачева — но сразу же возникли проблемы с реагентами, в этой сфере импортозамещающих компонентов еще нет.
Большой вклад в разработку терапии CAR-T внесла эмигрантка из России Полина Степенски, профессор, директор департамента трансплантации костного мозга и иммунотерапии рака университетской клиники «Хадасса» в Иерусалиме; планировалось внедрять инновационный метод и в российском филиале клиники — но профессор 24 февраля приостановила все контакты с Россией.
Подпишитесь на наш канал, чтобы не пропускать эксклюзивные новости и колонки Фарма FM.