С 1 января 2023 года в лекарственном обеспечении «редких» пациентов произошли серьезные перемены. Расширены полномочия фонда «Круг добра». С переходом несовершеннолетних пациентов из списка ВЗН под опеку фонда к 4800 подопечных «Круга добра» добавятся 16 800 детей из ВЗН.
Но пока ни слова не говорят о детях, которые остались в перечне региональной программы жизнеугрожающих заболеваний: в списке 17 нозологий, лекарственное обеспечение которых ведется за счет регионов. А там еще 8000 детей. Про них «забыли»? Но если уж с высокой трибуны говорится, что все «редкие» дети в РФ обеспечиваются лечением, то логично было бы включить действительно всех в «Круг добра», чтобы так оно и было.
Перевод несовершеннолетних «орфанников» под опеку «Круга добра» дал бы больше возможностей регионам для обеспечения лекарствами других категорий нуждающихся пациентов. Например, с болезнью Фабри. Она входит в перечень-17. В России сейчас порядка 50 детей, страдающих болезнью Фабри. Фабри – это всегда семейная история. Яркий пример. В Нижнем Новгороде выявили семью, где больны 10 человек. Шестеро нуждаются в лечении. Из них трое – дети. У региона – шок: на лечение всех этих пациентов единовременно понадобится достаточно серьезная сумма денег. Поэтому регион всеми силами пытался «отшить» пациентов. Начала лечения люди добивались три года. Дети за это время инвалидизировались. Но если бы эти несовершеннолетние пациенты находились под опекой фонда «Круг добра», то: а) они бы сохранили приемлемый уровень здоровья и не становились инвалидами, б) за счет перевода детей в фонд региону легче было бы обеспечить лекарствами взрослых.
Вторая важная тема, на которую нельзя не обратить внимание, – пересмотр и актуализация государственных программ льготного лекарственного обеспечения.
С момента появления определения, что такое редкое заболевание (2011 год), все регионы работают по двум программам госгарантий: это программа 14 ВЗН и «региональная программа жизнеугрожающих заболеваний». В эти две программы погружено 28 редких заболеваний, и уже более 10 лет лечение гарантированно организовано только для пациентов из этих 28 болезней. А на сайте Минздрава РФ зарегистрировано порядка 270 заболеваний, выявленных на территории страны. И уже у 40 из этих заболеваний есть инновационная терапия. Но за все минувшие годы ни одного нового заболевания в данные программы не внесено.
В 2011 году одним из претендентов для вхождения в перечень жизнеугрожающих заболеваний была болезнь Помпе. Пациенты тогда уже получали незарегистрированную терапию. Но критерием вхождения в список было наличие патогенетической терапии, зарегистрированной на территории России. И болезнь Помпе тогда в перечень не включили. В то время министром здравоохранения была Татьяна Голикова, и она клятвенно обещала пересматривать перечни каждые полгода. Лекарство от болезни Помпе зарегистрировали через полгода. Но в льготный перечень нозология не включена до сих пор. Лечение для этого заболевания стоит недешево. И все взрослые пациенты вынуждены «выбивать» себе лекарства через изматывающие суды.
Подопечные фонда после 18 лет разделятся на две группы: одни останутся в программе 14 ВЗН, а другие при наличии статуса «инвалид» станут региональными льготниками-инвалидами. А если в результате своевременного лечения и особенностей заболевания к моменту выхода из «Круга добра» ребенок сохраняет качество жизни и здоровье, то он лишается права на лекарство, в котором нуждается пожизненно. И конечно, логичнее всего было бы последовательно передавать в программу ВЗН все заболевания из перечня «Круга добра», обеспечив гарантию лекарственной терапии вне зависимости от возраста и статуса «инвалид».