Bluebird- является крупной биофармацевтической компанией. Bluebird bio является пионером целенаправленной генной терапии. Из нашей штаб-квартиры в Кембридже, штат Массачусетс, мы разрабатываем генную терапию для лечения тяжелых генетических заболеваний и рака с целью, чтобы люди, сталкивающиеся с потенциально смертельными состояниями при ограниченных возможностях лечения, могли жить полноценной жизнью. Помимо наших лабораторий, мы работаем над позитивным изменением системы здравоохранения, чтобы обеспечить доступ, прозрачность и образование, чтобы генная терапия могла стать доступной для всех, кто может извлечь выгоду. Мы применяем нашу заботу и опыт для работы с широким спектром заболеваний, исследуя церебральную адренолейкодистрофию, серповидноклеточную анемию, β-талассемию, зависящую от переливания крови, и множественную миелому, используя три технологии генной терапии: добавление генов, клеточная терапия и редактирование генов (с поддержкой мегатальной терапии). У bluebird bio есть