Новейший препарат позволит более эффективно воздействовать на причину редкого заболевания.
Аналог американского препарата для лечения редкого заболевания — болезни Вильсона-Коновалова с действующим веществом триентин получил российское регистрационное удостоверение. Информация об этом поступила в Государственный реестр лекарственных средств.
Болезнь Вильсона-Коновалова — редкое наследственное заболевание, вызывающее накопление меди и приводящее к поражению центральной нервной системы, печени и остальных внутренних органов. Причина болезни — различные мутации в гене ATP7B, отвечающем за выведение избытка меди из организма. Патология встречается у одного из 30 000–100 000 человек. До недавнего времени лекарства, воздействующего на причину болезни Вильсона-Коновалова, не существовало. Пациенты получали пожизненную симптоматическую терапию, направленную на снижение уровня меди в организме до нормального (нетоксичного) и уменьшение симптомов заболевания.
Действующее вещество одобренного препарата триентин связывает медь и выводит ее из организма. Лекарство разрешено детям с пяти лет и взрослым, которые не переносят пеницилламин, также применяемый для лечения этого редкого заболевания. Производителем зарегистрированного в России препарата является индийская компания «Эмкюр Фармасьютикалз Лимитед».
В российском реестре клинических исследований также числится испытание препарата триентин американской фармацевтической компании, которое должно завершиться в текущем году.
Больше статей на портале "Помощь редким"