В Великобритании началось знаковое клиническое исследование третьей фазы. Ученые хотят проверить, можно ли использовать обычное лекарство от кашля для лечения болезни Паркинсона. Ранние исследования показали, что препарат, который разработали 50 лет назад, может проникнуть в мозг и «очистить» его от токсичных белков, которые, как известно, вызывают болезнь Паркинсона.
Около десяти лет назад исследователи изучали новые методы лечения состояния, известного как болезнь Гоше. Это редкое генетическое заболевание приводит к дефициту фермента глюкоцереброзидазы (или GCase). Проверив сотни уже одобренных лекарств, исследователи обнаружили общий ингредиент разных препаратов от кашля под названием амброксол, который повышает активность GCase.
Этим заинтересовались исследователи болезни Паркинсона. Низкий уровень GCase связан с патологией — этот фермент играет решающую роль, помогая мозгу очищаться от токсичных белков.
До 15% людей с болезнью Паркинсона отличаются специфической мутацией гена, которая снижает выработку GCase. Также у многих пациентов с болезнью Паркинсона без мутации гена по-прежнему наблюдается необычно низкий уровень GCase. Поэтому ученые решили проверить, может ли амброксол работать как средство от болезни Паркинсона, если он увеличивает активность GCase.
Доклинические испытания были многообещающими, и вскоре стало понятно, что лекарство потенциально может помочь пациентам с болезнью Паркинсона. Но остались два вопроса: достаточно ли препарата проникает через гематоэнцефалический барьер у людей, чтобы работать эффективно, и могут ли пациенты переносить дозы, необходимые для того, чтобы препарат работал.
Испытание второй фазы на людях показало, что амброксол безопасно переносится в достаточно высоких дозах, чтобы проникнуть в мозг и повысить уровень GCase. Также в 2020 году выяснилось, что амброксол снижает уровень токсического белка альфа-синуклеина у пациентов с болезнью Паркинсона и потенциально улучшает их двигательные навыки.
Третья фаза испытаний начнется в этом году в Великобритании. В исследовании примут участие 330 пациентов с болезнью Паркинсона, каждому участнику предложат либо амброксол, либо плацебо. Исследование продлится два года.
Читать далее:
Сильнейшая вспышка класса X произошла на Солнце
Инженеры придумали, как удерживать дроны в воздухе «вечно»
Раскрыт секрет долговечности римского бетона: он умеет восстанавливаться