Различные формы аденоассоциированного вируса человека (AAV) являются одними из самых популярных платформ для создания различных форм генной терапии.
Это связано с небольшими размерами генома вируса AAV, предсказуемостью его поведения и низкой иммуногенностью. На сегодняшний день на его базе уже созданы или разрабатываются терапии от гемофилии, спинальной мышечной атрофии, болезни Парксинсона и сердечной недостаточности.
Сейчас в России отсутствуют открытые и доступные площадки для контрактного производства небольших опытных партий генных препаратов, применяемых в экспериментах и клинических испытаниях. Это сдерживает развитие отечественных препаратов на базе аденоассоциированных векторов.
Исследователи из Казанского федерального университета и их индустриальные партнеры сейчас разрабатывают планы по созданию эффективного и высокотехнологичного производства аденоассоциированных вирусных платформ, которые используются в генной терапии.