Фармакологическая компания CSL Behring разработала генную терапию против гемофилии B. Разовое лечение препаратом Hemgenix дает положительный эффект на 8 лет или даже больше. Препарат одобрен регулятором. Стоимость препарата $3,5 миллиона долларов. На сегодня это самый дорогой лекарственный препарат в мире.
22 ноября Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первую генную терапию гемофилии B - заболевания с генетическим нарушением свертываемости крови. Разовое лечение стоит $3,5 миллиона.
Препарат Hemgenix разработан фармацевтической компанией CSL Behring из города Кинг-оф-Пруссия, штат Пенсильвания. Лечение использует модифицированный вирус для доставки гена в клетки печени больного. Ген кодирует белок, участвующий в свертывании крови, так называемый фактор IX, который люди с этим заболеванием не могут вырабатывать.
Данные клинических испытаний показывают, что однократная доза Hemgenix обеспечивает защиту людей с гемофилией от опасного для жизни неконтролируемого кровотечения на срок до 8 лет и, возможно, дольше.
Высокая цена лечения делает его самым дорогим лекарством в мире.
Дорого или экономично?
Компания CSL Behring говорит, что стоимость оправдана. В заявлении компании утверждается, что даже при стоимости в $3,5 миллиона Hemgenix может сэкономить системе здравоохранения США от 5 до 5,8 миллионов долларов на каждого больного гемофилией. Пациентам с гемофилией В (на долю которых приходится 15% случаев гемофилии) в настоящее время вводят фактор IX один или два раза в неделю. Белок необходим для образования тромбов, но у людей с этим заболеванием отсутствует ген, необходимый для производства тромбоцитов в достаточном количестве. Если это состояние не лечить, у людей возникает неконтролируемое кровотечение, которое может быть опасным для жизни. Такое лечение стоит $700-$800 тысяч в год. То есть, Hemgenix окупается за пять лет.
Но, как отмечает Гленн Пирс, вице-президент Всемирной федерации гемофилии: "По мере появления новых технологий, таких как генная терапия, становится очевидно, что те, кто получил бы наибольшую выгоду, просто не могут позволить себе это оплатить". Гемофилия широко распространена в небогатых развивающихся странах.
Многообещающие результаты
В последнем клиническом исследовании Hemgenix, в котором приняли участие 54 пациента с гемофилией B, 94% участников клинических испытаний прекратили любую профилактическую терапию в течение двух лет после получения разовой дозы. «Пациенты очень быстро начинают вырабатывать фактор IX, - через семь-восемь месяцев после однократной дозы почти у всех пациентов уровень фактора IX стабилизировался», — говорит Эндрю Нэш, главный научный сотрудник CSL Behring.
По словам исследователей, даже самый низкий ответ в клинических испытаниях, 10%-ное увеличение уровня фактора IX, является достаточным для предотвращения спонтанного кровотечения. Но пациентам может потребоваться дополнительное профилактическое лечение после травмы или серьезной операции, а уровень фактора IX у них ниже 50%.