Компания-производитель приступает к клиническим исследованиям препарата от БАС с участием людей.
Американская биотехнологическая компания Verge Genomics приступила к испытаниям препарата, созданного с помощью технологий искусственного интеллекта для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС) — нейродегенеративного заболевания, приводящего к атрофии мышц.
Разработка лекарства под названием VRG50635 (ингибитора PIKfyve) заняла более четырех лет. Препарат представляет собой низкомолекулярный ингибитор, предназначенный для снижения активности молекулы PIKfyve и увеличения количества лизосом в клетках.
Лизосомы — это клеточные органеллы, которые расщепляют неисправные или отработанные молекулы и необходимы для предотвращения накопления токсичных белков. У пациентов с БАС эти клеточные компоненты обычно неисправны, что приводит к накоплению токсичных белковых отложений. К этому выводу пришли разработчики препарата на основе анализа биологических данных о людях с БАС с помощью платформы с искусственным интеллектом. Эта платформа показала, что лизосомы при БАС дисфункциональны и что PIKfyve является многообещающей мишенью для восстановления их функции. Эти открытия привели к разработке VRG50635.
По словам основательницы Verge Genomics Алисы Чжан, бывшей аспирантки Калифорнийского университета, использование искусственного интеллекта быстрее и экономически эффективнее, чем стандартные методы создания новых лекарств.
«Гипотезы обычно возникают на основе академических открытий или публикаций и последовательно тестируются, в основном на животных, мышах или даже клеточных моделях, чтобы можно было спрогнозировать, какие из препаратов действительно будут эффективны при использовании людьми. Истратив сотни миллионов долларов, можно начать клинические испытания, и, что неудивительно, препарат окажется неэффективным», – объясняет Алиса Чжан.
Клиническое испытание первой фазы VRG50635, для которого в настоящее время осуществляется набор участников, проводится в Центре исследований лекарственных средств в Нидерландах.
Больше статей на портале "Помощь редким"