Новая разработка ученых-медиков призвана исправить неполадки в геноме
«Гемгеникс» (англ. Hemgenix) — это самое дорогое лекарство в истории. С помощью этого средства будут лечить от гемофилии на генном уровне. Препарат уже показал эффективность в двух небольших исследованиях. Недавно «Гемгеникс» официально одобрило Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).
Гемофилия В — менее распространенная форма этого генетического заболевания, ее диагностируют примерно у 15% всех пациентов с гемофилией. Чаще всего этот подтип болезни поражает мужчин. Причина кроется в мутации гена белка, который отвечает за свертываемость крови.
Даже маленькие порезы и ушибы могут стать опасными для жизни. Пациентам с этим диагнозом требуются дорогостоящие капельницы от одного до нескольких раз в неделю, которые предотвращают кровотечения. Без лечения кровотечение может повреждать суставы и внутренние органы, включая мозг.
Читайте также
Десятилетия исследований в области генной терапии сегодня предлагают все больше методов лечения серьезных заболеваний, в том числе наследственных и даже рака. Задача таких лекарств — исправлять мутации в генетическом коде людей.
«Гемгеникс» — первое такое лекарство от гемофилии, одобренное властями какой-либо страны. Оно вводится внутривенно и доставляет рабочий ген для белка свертывания крови в печень — там он должен вырабатываться. Препарат предназначен для взрослых пациентов.
Пока ученые-медики не уточняют, как долго будет длится эффект от введения лекарства. Производитель заявлял о том, что свертываемость крови будет повышаться в течение многих лет. Также компания утверждает, что, несмотря на цену, в итоге новое лекарство будет выгоднее для системы здравоохранения, чем пожизненно назначаемые капельницы.
Цена «Гемгеникса» на порядок выше, чем у предыдущего самого дорогого препарата «Золгенсма» от спинальной мышечной атрофии. Один укол последнего стоит примерно 2 миллиона долларов, это тоже единоразовая генная терапия.
Добавим, сейчас несколько производителей работают над генным препаратом от гемофилии А.