Такое лечение проводят в рамках исследования «Клеточная терапия для внутриутробного восстановления при спинномозговой грыже» (Cellular Therapy for In Utero Repair of Mielomeningocele, CuRe Trial) в хирургическом центре детской больницы Университета Калифорнии в Дэвисе (UC Davis Children’s Hospital). Об этом рассказали в серии репортажей университета, посвященных исследованию.
Руководитель проекта – хирург-исследователь Диана Фармер, которая работает над лечением спинномозговой грыжи стволовыми клетками уже 25 лет. В лаборатории детской больницы над проектом трудятся 40 человек. В самом начале клинических испытаний под проект было выделено $9 млн от Калифорнийского института регенеративной медицины.
Spina bifida – порок развития позвоночника и спинного мозга, который возникает еще в утробе матери, на третьей неделе беременности. Ткани эмбриона, из которых позже сформируется спинной и головной мозг, сворачиваются в так называемую нервную трубку. Если в трубке останется щель, будущий позвоночник может в этом месте сформироваться не полностью и возникнет грыжа (миеломенингоцеле), в которую выйдут спинной мозг и спинномозговые оболочки. При этом нижние отделы головного мозга оказываются как бы вдавлены в начало спинномозгового канала, перекрывая нормальное движение жидкости внутри черепа.
Саму грыжу оперируют – чаще всего после рождения ребенка, гораздо реже – внутриутробно: это помогает уменьшить тяжесть патологии. Но во многих случаях пациенты продолжают страдать от нарушений функций спинного мозга, в том числе от паралича.
– Если бы можно было как-то нанести стволовые клетки на спинной мозг, то мы могли бы не только предупредить будущие повреждения, проводя внутриутробную операцию, но и исправить те нарушения, которые уже возникли, – говорит Диана Фармер.
Ученые перебрали множество видов стволовых клеток, пока не остановились на мезенхимальных, которые можно получить из плаценты и пуповинной крови. Исследователи считают, что их использование грозит меньшими осложнениями, чем применение эмбриональных стволовых клеток.
– Мы нанесли клетки на пластырь, сделанный из внешней твердой оболочки спинного мозга (и одобренный FDA), использующийся для лечения опухолей головного мозга, – и клеткам он пришелся по вкусу, – отмечает Фармер.
В 2015 году пластырь испытали внутриутробно на ягнятах, которые родились бы без возможности стоять и ходить. Прооперированные ягнята смогли передвигаться – ходить и бегать – практически как здоровые, а ягнята из контрольной группы, которые остались без лечения, так и не смогли подняться на ноги. Похожее исследование было проведено на десятинедельных щенятах английского бульдога со Spina bifida. В течение месяца после лечения оба щенка могли бегать, прыгать и играть.
Первыми пациентами ученых стали преподавательница балета Эмили из Остина (Техас, США) и ее будущая дочь Робби – Эмили прооперировали на 26-й неделе беременности.
– Чудесно, что операция прошла скучно, – мы так и хотели, – сказал оперировавший Эмили Шин Хироси, главный хирург детской больницы UC Davis.
Всю оставшуюся беременность – два месяца – Эмили находилась в клинике под наблюдением. В какой-то момент Робби начала сильно толкаться ногами, чего обычно не происходит у детей со Spina bifida. Девочка родилась на 35-й неделе с помощью кесарева сечения, с полностью здоровой спиной, без признаков грыжи, двигала ногами и пальцами на ногах.
После Эмили в исследовании приняли участие еще несколько беременных женщин – уже родилось трое детей, как сообщает BBC. Всего в испытаниях смогут участвовать 35 беременных женщин – их детей будут наблюдать вплоть до достижения ими шести лет.
Русфонд.Позвоночник
Детям с патологиями позвоночника Русфонд помогает с 1999 года. Подробности программы на нашем сайте https://rusfond.ru/list-intro/02#text