Они использовали стволовые клетки и редактор генома CRISPR/Cas9.
Генетики Университета Вашингтона нашли способ лечения синдром Вольфрама. Это одна из самых тяжелых форм диабета.
Они использовали методику редактирования генома CRISPR/Cas9, чтобы исправить генетический дефект (мутации в генах WFS1 и CISD2) и подавить диабет, который он вызывает.
Как известно, при наличии данных мутаций в детстве появляется диабет 1-го типа, а в подростковом возрасте пропадают слух, зрение и возникает ряд тяжелых проблем с работой нервной системы. Страдающие этим недугом редко доживают до 30 лет, ведь специфической терапии не существует.
Однако американские ученые, кажется, нашли решение. Они использовали стволовые клетки и геномный редактор CRISPR/Cas9 для устранения диабета 1-го типа. Стволовые клетки перепрограммировались таким образом, что в них удалялся дефект в гене WFS1. Потом на их базе выращивали здоровые клетки поджелудочной, вырабатывающие инсулин.
Метод уже опробовали на мышах. Как сообщается, уживотных уровень сахара начал нормализоваться всего через две недели после того, как ученые ввели в поджелудочную железу исправленные клетки. Состояние животных оставалось стабильным на протяжении полугода, значит, клетки успешно прижились.
Фото из открытых интернет-источников.
Сергей Михневич.