Китайские химики применили метод редактирования генома для ингибирования роста глиобластомы. Прямая инъекция аденоассоциированного вируса с системой CRISPR в привитую мыши человеческую опухоль замедлила ее рост. Исследование опубликовано в журнале Nature Cell Biology.
В 83 процентах случаев глиобластомы человека в ее клетках присутствует мутация в промоторе гена TERT — обратной транскриптазы теломеразы. Идея авторов была проста: исправить эту мутацию непосредственно в опухоли и посмотреть, что будет.
Авторы использовали для своей работы ксенографтных мышей, у которых была привита глиобластома человека. Предыдущие работы показали две основные мутации: замена гуанина на аденин в позициях -124 и -146. Авторы вводили в саму опухоль систему редактирования на аденоассоциированном вирусе и это ингибировало рост опухоли.
Биологи подчеркивают: это работа относится к классу proof-of-concept, то есть это не клиническое или даже доклиническое исследование, но всего лишь пока подтверждение эффективности самой концепции применения редактирования генома для терапии этой опаснейшей опухоли (мультиформной глиобластоме на нашем сайте посвящена отдельная подробная статья).
Текст: Алексей Паевский
Xinjian Li et al. // Programmable base editing of mutated TERT promoter inhibits brain tumour growth // Nat Cell Biol (2020). DOI: 10.1038/s41556-020-0471-6