На смену редактированию генома может придти совершенно новая технология исправления сбоев в организме млекопитающих, в том числе человека, на клеточном уровне. Платформа называется COMET и позволяет исследовать и изменять фундаментальные функции клеток, а также создавать новые методы лечения многих болезней, включая рак. Например, с ее помощью можно перенастроить клетки, чтобы они сами доставляли лекарства непосредственно к опухолям.
Благодаря достижениям синтетической биологии ученые могут перепрограммировать клетки бактерий для выполнения новых действий и производства новых соединений. Однако клетки млекопитающих устроены намного сложнее, так что их модификация требует больших усилий. Инструменты генного редактирования, в том числе CRISPR, позволяют «переписать» отдельные гены, но не целые молекулярные сети.
Специалисты из Северо-Западного университета предложили новый подход к этой проблеме. Они разработали платформу под названием COMET – первый набор инструментов для перенастройки клеток млекопитающих.
Как отмечает Phys.org, изначальной целью команды была разработка клеточных методов лечения – например, способов перепрограммирования иммунных клеток для борьбы с раком. Однако исследователи быстро поняли, что им необходим новый инструмент для придания клеткам новых функций.
Первым этапом разработки стало создание библиотеки промоторов и факторов транскрипции, которые регулируют экспрессию генов. На основе полученных данных была разработана математическая модель, объясняющая их взаимодействие внутри клеток. Именно она легла в основу COMET. Платформа включает ансамбль синтетических соединений, благодаря которым можно управлять активностью генов на ранее недоступном уровне.
В настоящее время команда работает над тем, чтобы адаптировать инструмент к применению на практике. В частности, они планируют с его помощью перепрограммировать клетки для доставки лекарств непосредственно к опухолям. Для этого нужно научить клетку отличать здоровую ткань от раковой.
Авторы заинтересованы в том, чтобы новая технология была как можно более доступной для других научных групп. Это не только поможет разрабатывать новые медицинские и биотехнологические методики, но и подстегнет исследования иммунитета, онтогенеза и других фундаментальных биологических процессов.
Несмотря на популярность генного редактирования CRISPR, многие исследователи считают его недостаточно точным и безопасным для применения в медицине. Это стимулирует поиск альтернативных подходов к внесению изменений в геном. В 2019 году было представлено сразу несколько таких инструментов - как модификаций CRISPR, так и совершенно новых технологий.