Начатые в 2019 году клинические исследования доказали длительный эффект от CRISPR-терапии у онкопациентов. Это открывает новые возможности для безопасного лечения не только рака, но и других тяжелых заболеваний, часто неизлечимых.
Весной 2019 года ученые из Пенсильванского университета анонсировали старт первых клинических исследований среди пациентов с раком, которым должны были с помощью генного редактирования CRISPR / Cas9 модифицировать иммунные клетки. Эти клетки предварительно извлекали и редактировали, а затем возвращали обратно в организм в надежде на эффективную атаку на раковые клетки.
Спустя несколько месяцев ученые подтвердили, что метод безопасен для человека, а отредактированные иммунные клетки были функциональными.
Теперь ученые опубликовали выводы последний наблюдений: иммунные клетки оставались функциональными в организме и успешно атаковали злокачественные в течение девяти месяцев.
По результатам наблюдения за тремя пациентами ученые сделали два важных вывода. Во-первых, получены доказательства безопасности сразу нескольких изменений в геноме. Ученые использовали четыре модификации иммунных клеток для лечения. Во-вторых, клетки демонстрировали устойчивую функциональность и способность убивать раковые клетки в течение всего периода наблюдения.
«Это первое подтверждение способности метода генного редактирования CRISPR / Cas9 нацеливаться сразу на несколько генов у людей, что доказывает потенциал для многих тяжелых заболеваний, которые на данный момент неизлечимы», - заключил старший автор исследования Карл Джун.
Недавно метод CRISPR применили для лечения пациента с ВИЧ. Лечение доказало свою безопасность для человека с таким диагнозом.