Интервью с профессором Лораном Сервэ
В последние недели Русфонд каждый день получает несколько обращений с просьбой помочь оплатить лечение спинальной мышечной атрофии (СМА) с помощью золгензмы – нового препарата, зарегистрированного в США в 2019 году. Множатся сборы денег на приобретение золгензмы и в социальных сетях, в российских СМИ появляется множество публикаций на эту тему. При этом золгензма – самое дорогое лекарство в мире: для лечения требуется только одна инъекция, но ее стоимость составляет $2,1 млн.
В прессе и соцсетях золгензма превозносится как чудо-лекарство с гарантированным эффектом. В связи с этим Русфонд публикует перевод интервью с одним из крупнейших специалистов по СМА в Европе – профессором Лораном Сервэ, которое было опубликовано 17 сентября 2019 года на бельгийском портале LaLibre.
В то время в Бельгии начался сбор средств на золгензму для 10-месячной девочки Пиа: призыв ее родителей всколыхнул всю страну. Однако, по словам Сервэ, у маленькой Пиа вылечиться самым дорогим лекарством в мире шансов нет.
Лоран Сервэ, профессор университетов Оксфорда и Льежа, считает, что золгензма, самое дорогое лекарство в мире, неэффективно для детей с диагнозом СМА, если они старше семи месяцев. Пиа, родители которой просят помощи сограждан для того, чтобы купить золгензму, почти десять месяцев. По словам педиатра, все родители в подобной ситуации, обезумев от горя, готовы пробовать любые возможные лекарства.
⭐️– Почему вы решили отреагировать на наши публикации о сборе средств на супердорогую (€1,9 млн за одну инъекцию) золгензму для маленькой Пиа, которая могла бы ее спасти?
– Со мной связались родители больных детей и Бельгийская ассоциация по борьбе с нейромышечными заболеваниями и попросили меня вмешаться.
Золгензма и вправду инновационный препарат. Речь идет о генной терапии, ничего плохого о золгензме я сказать не могу. Но проблема в том, что единственное опубликованное исследование показывает, что это лекарство хорошо помогает детям в возрасте до семи месяцев
Чем позже дети его получают, тем хуже оно работает. Был случай, когда золгензму дали семимесячному ребенку – и на него она практически не подействовала. Дети, у которых уже развились симптомы заболевания, никогда не станут здоровыми. В таких случаях препарат не излечивает болезнь – он улучшает состояние пациентов, но так же действует и спинраза (нусинерсен), которая одобрена к применению к Бельгии и стоимость которой покрывает госбюджет. Мы знаем, что дети, у которых симптомы СМА не проявились, после инъекции золгензмы развиваются нормально – и это замечательно. Но у нас нет никаких данных по пациентам старше семи месяцев, которые получили инъекцию золгензмы.
⭐️– И что в итоге?
– Если говорить в общих чертах, после инъекции золгензмы дети с досимптомным течением болезни развиваются нормально. Трехмесячные пациенты с постсимптомным течением болезни чувствуют себя значительно лучше, но все равно далеки от нормы. А для пациентов старше полугода данных об эффективности препарата нет. Ребенок, которому ввели золгензму в возрасте семи месяцев, никак не развивается.
⭐ – Что же все это значит для Пиа?
– Я не могу говорить о пациенте, которого не знаю. Но у ребенка с СМА 1-го типа в таком возрасте (Пиа родилась 27 ноября 2018 года) шансов вылечиться золгензмой или любым другим препаратом нет. В лучшем случае состояние можно немного улучшить, но этого можно достигнуть при помощи спинразы, которая уже доступна в Бельгии.
⭐ – Но ведь исследования препаратов пока продолжаются.
– Сейчас мы проводим два исследования в Льеже. Одно досимптомное, другое постсимптомное. Но даже в постсимптомный период мы вводим препарат только детям в возрасте до шести месяцев, потому что знаем, что после этого возраста вероятность, что лекарство подействует, невелика. Результаты исследований свидетельствуют, что пациенты, получившие лекарство тогда, когда симптомы заболевания уже проявились, чувствуют себя лучше, но далеки от выздоровления.
⭐ – Давайте проясним: золгензма не спасет жизнь Пиа?
– Никаких долгосрочных данных по этому препарату у нас нет. Он может немного помочь ребенку с симптомами СМА в возрасте десяти месяцев, но сведений о его эффективности у нас нет. Мы даже не можем сравнить его с препаратом, который в Бельгии оплачивается (речь о спинразе, которую Пиа уже принимает. – Русфонд). Бельгийские налогоплательщики платят за спинразу почти €300 тыс. в год. А чем может помочь детям такого возраста золгензма, совершенно неизвестно. Кроме того, она может быть токсична для печени, и непонятно, как она сочетается со спинразой.
⭐ – То есть вопрос еще и в токсичности?
– Да, вопрос не только в цене, но и в токсичности. Этот препарат не безвреден – у него есть побочные эффекты, в том числе повреждение печени. У одного из детей, принимавших золгензму, печень в результате была значительно повреждена.
Это не тот случай, когда можно сказать: «Ну ладно, попробуем». Данных об эффективности лекарства для десятимесячных детей нет, и оно не было одобрено Европейским агентством (Европейское агентство лекарственных средств оценивает соответствие препаратов требованиям, изложенным в Европейской фармакопее. – Русфонд). Когда-нибудь это наверняка произойдет, учитывая отличные результаты его применения у совсем маленьких пациентов. Но, по моему мнению, для десятимесячных детей одобрять золгензму без новых данных нельзя. А у нас таких данных нет.
⭐– Как вы объясните призыв родителей Пиа собрать пожертвования для покупки золгензмы?
– Я не могу комментировать поступки родителей, но естественно, что родители, когда ребенок болен, готовы пробовать любое лекарство.
Это нормально, это заложено в человеческой природе. В Соединенных Штатах родители, чей ребенок принимал золгензму, хотят получить спинразу, и наоборот. Есть еще и третий препарат, который называется риздиплам. Все пациенты, которые лечатся одним препаратом, хотят попробовать и другие лекарства.
💥 Родители действуют из самых добрых побуждений и хотят лучшего для своего ребенка. Но утверждение, что золгензма может вылечить десятимесячного ребенка, – неверно
Пока мы с вами тут разговариваем, мне уже написали пять человек: «Так, а что это вообще за дела? Вы сказали, что это невозможно, – так возможно или нет?» Родители сходят с ума от горя, все это очень влияет на состояние общества, на людские эмоции. В их положении люди готовы поверить во что угодно.
⭐ – Еще раз задам вопрос о цене препарата золгензма. Она оправданна или завышена?
– Все зависит от того, кому вы дадите этот препарат. Если вы даете его при рождении ребенка, он не умрет и не станет инвалидом. Я считаю, что в этом случае применение лекарства полностью оправданно.
А если вы дадите его ребенку, у которого уже проявились симптомы болезни, который уже прикован к постели, но благодаря препарату сможет двигаться немного лучше, то, думаю, это не стоит двух миллионов евро
Цена на препарат не зависит от стоимости разработки или производства, это тут вообще ни при чем. Вопрос в эффективности – а эффективность лекарства для ребенка старше полугода минимальна или равна нулю. В досимптомном состоянии эффект от препарата огромный, поэтому вполне нормально, что и цена огромна.
🌟 Спасибо за перевод Алексея Асланянца и Катерины Марсовой. Полная версия материала на сайте Русфонда
🌷и ... Подписывайтесь на наш канал. 🌷