Исследователи из Weill Cornell Medical College в Нью-Йорке предложили новый подход для лечения хронической травматической энцефалопатии (ХТЭ) – генную терапию и успешно применили его на мышах. Исследование опубликовано в журнале Human Gene Therapy.
Верхний ряд: мыши без ударов и без терапии, ниже — удары без терапии, еще ниже — удары и «пустой вирус», нижний ряд — удары и вирус с терапией
Хроническая травматическая энцефалопатия вызывается постоянными травмами мозга и часто наблюдается, например, у боксеров, у солдат в зоне боевых действий или у американских футболистов. Лечения ХТЭ, появляющейся из-за патологического скопления тау-белка, на данный момент нет. Попытки лечить ХТЭ у модельных животных антителами к тау-белку оказались неудачными, поскольку эти антитела очень плохо проникают через гемато-энцефалический барьер.
Концепция ученых из Нью-Йорка логична: если антитела не проходят внутрь мозга, их нужно заставить производиться «на месте».
Эксперимент был поставлен следующим образом: модельные животные (мыши линии C57BL/6) анестезировались, помещались в специальный станок и получали два удара по голове в день в течение пяти дней. Естественно, у животных возникала ХТЭ.
Затем мыши были разделены на три группы – контроль, мыши, которым вводили аденоассоциированный вирус AAVrh.10, вводивший в клетки последовательность генов, кодирующую антитела к тау-белку, а также «пустой» вирус, не несший такую последовательность. После терапии у мышей, получавших терапию, количество тау-белка в тканях мозга заметно уменьшилось, по сравнению с контролем.
Текст: Алексей Паевский
Anti-Phospho-Tau Gene Therapy for Chronic Traumatic Encephalopathy
Chester Bittencourt Sacramento, Dolan Sondhi, Jonathan B. Rosenberg, Alvin Chen, Stephanie Giordano, Eduard Pey, Vladlena Lee, Katie M. Stiles, David F. Havlicek, Philip L. Leopold, Stephen M. Kaminsky, and Ronald G. CrystalHuman Gene Therapy. 13 Dec 2019https://doi.org/10.1089/hum.2019.174
Читайте материалы нашего сайта в Facebook, ВКонтакте, Яндекс-Дзен, Одноклассниках и канале в Telegram, а также следите за новыми картинками дня в Instagram