Через семь лет после создания, технология редактирования генов CRISPR / Cas9 перешла на клинические испытания на людях.
Самым значимым событием в уходящем 2019 году в области генетики человека по версии ScienceNews является проведение первых испытаний технологии генетической модификации CRISPR на людях. Спустя всего семь лет после своего создания система для направленного редактирования генов CRISPR/Cas9 перешла на этап клинических испытаний в США. Это поможет в ближайшем времени выяснить, способна ли технология CRISPR/Cas9 изменить отношение человечества к сотням и тысячам наследственных заболеваний.
Клинические исследования, проведенные исследователями из Университета Пенсильвании, показали, что лечение CRISPR, предназначенное для усиления способности иммунных клеток, называемых Т-клетками, бороться с раком, является безопасным. Более того, отредактированные с помощью CRISPR Т-клетки, закрепились и размножились у больных раком, не вызвав при этом никаких побочных эффектов.
Компания CRISPR Therapeutics совместно с Vertex Pharmaceuticals объявили о промежуточных положительных результатах в ходе лечения людей с серповидноклеточной анемией и бета-талассемией. Оба заболевания характеризуются нарушениями в формировании гемоглобина − белка, необходимого для переноса кислорода. С помощью CRISPR технологии ученые «отредактировали» кроветворные стволовые клетки пациентов таким образом, чтобы они могли продуцировать высокий уровень фетального (эмбрионального) гемоглобина. Первые результаты показывают, что «отредактированные» клетки безопасны и вырабатывают достаточное количество фетального гемоглобина для облегчения симптомов заболевания.
Третье исследование, проводимое компанией Editas Medicine и фармацевтической компанией Allergan, касается наследственной формы слепоты, связанной с отмиранием светочувствительных клеток глаза. Заболевание, называемое врожденным амаврозом Лебера 10, обусловлено мутацией в гене CEP290. Система для редактирования CRISPR с помощью специальной вирусной конструкции вводится в глаз и удаляет из гена CEP290 поврежденный участок, после чего он должен начать функционировать нормально. Редактирование ДНК всего лишь 10 % клеток сетчатки может помочь восстановить зрение. Это исследование с использованием CRISPR для редактирования ДНК является первым и пока единственным испытанием этой технологии непосредственно в клетках человеческого организма.
Технология CRISPR/Cas9 может навсегда изменить отношение человечества к тяжелым наследственным заболеваниям. Если раньше они были либо полностью неизлечимы, либо допускали только паллиативное и симптоматическое лечение, то сейчас открывается возможность полноценной терапии, направленной на устранение причины возникновения болезни, включая, например, замену поврежденного гена нормальным.