Швейцарская фармкомпани Novartis получила одобрение в США на генный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) – Zolgensma. Его цена как за препарат на одно использование является рекордной и составляет 2,125$ миллионов.
FDA одобрила Zolgensma в прошлую пятницу. Лекарство предназначается для детей до 2 лет с СМА, включая тех, у кого еще не проявляются симптомы.
СМА – ведущая причина смерти генетического характера у младенцев. Заболевание часто приводит к параличу, невозможности нормально дышать и к смерти в течение 2 месяцев при особенно злокачественной форме заболевания 1 типа. Патология встречается 1 на 10 000 живых новорожденных, а 1-ый тип заболевания превалирует в 50-70%.
Неврологи считают, что это может стать новым стандартом в лечении этого заболевания. В Novartis утверждают, что не смотря на такую высокую цену, это лекарство выгоднее, чем ежегодные траты в сотни тысяч долларов. Кстати, предыдущая оценка этого препарата от фармкомпании составляла 5 миллионов долларов.
В основе терапии лежит вирус, который способен создавать в геноме нормальную копию гена SNM1, ответственного за заболевание. Именно поэтому лекарство должно применяться как можно раньше после рождения. Оно было апробировано на 150 пациентах.
В следующем году Novartis планирует получение одобрения на использование препарата на европейском и японском рынках.
Если Вам понравилась работа, нажмите лайк. Таким образом Вы регулируете свою персональную ленту публикаций
В комментариях можно обсудить тему публикации
Больше интересных материалов на портале Лечащего Врача