Революционное исследование, проведенное американскими специалистами, привело к восстановлению зрительных функций сетчатки у подопытных мышей, больных врожденной ретинопатией. Ученые разработали следующее поколение технологии генного редактирования CRISPR для широкого спектра заболеваний глаз, вызванных мутациями генов.
Ученые из Калифорнийского университета в Ирвайне провели предварительное исследование и нашли доказательства потенциала применения технологии генного редактирования CRISPR в коррекции мутаций, вызванных врожденными заболеваниями сетчатки, и в восстановлении зрения, сообщает Science Daily.
«Наши результаты демонстрируют наиболее успешное на сегодняшний день избавление от слепоты при помощи генного редактирования», - заявил профессор Кшиштоф Пальцевский.
Врожденные патологии сетчатки – группа заболеваний, вызванных мутациями в 250 с лишним генах. Раньше никаких методов лечения для них не существовало, но недавно в США одобрили первую терапию генного пополнения амавроза Лебера, распространенной формы заболевания сетчатки, которая развивается в детстве.
Альтернативный подход разработали ученые из команды профессора Пальцевского. Они преодолели некоторые недостатки системы генетических ножниц CRISPR-Сas9 – к примеру, непредсказуемые нецелевые мутации и низкую эффективность редактирования, использовав редакторы цитозиновых и адениновых оснований (CBE и ABE). Это позволило аккуратно и предсказуемо исправить точечные мутации, а также свести к минимуму нежелательные побочные эффекты.
На примере мышей с клинически релевантной патогенной мутацией гена Rpe65 ученые успешно продемонстрировали терапевтический потенциал редактирования оснований при лечении амавроза Лебера и других наследственных заболеваний сетчатки, приводящих к слепоте. Помимо прочих результатов, в результате терапии зрение у мышей восстановилось до нормального уровня.
В прошлом году коллеги из Калифорнийского университета в Беркли доказали, что ближайшее будущее лечения слепоты за генной терапией. Они смогли восстановить зрение у слепых мышей, добавив им ген для рецептора зеленого цвета.
***
Мы рассказываем о самых интересных новостях науки и технологий - от наступающей тотальной автоматизации до альтернативной энергетики, от искусственного интеллекта до медицины будущего. Присоединяйтесь, с нами всегда интересно и познавательно.
Хайтек+ уже много месяцев входит в 30-ку лучших каналов Дзена. Подписывайтесь и рекомендуйте нас друзьям.