Заявили о важном прорыве в битве против болезни Альцгеймера после нейтрализации наиболее значимого гена, ответственного за болезнь.
Команда в Калифорнии успешно идентифицировала белок, связанный с геном apoE4 с высоким риском, и затем сумела предотвратить его повреждение клеток нейрона человека.
Исследование могло открыть дверь к потенциальному новому препарату, способному остановить заболевание, однако исследователи настоятельно призвали к осторожности, поскольку до сих пор их исследование было проверено только на коллекциях клеток в лаборатории.
Наличие одной копии гена apoE4 более чем удваивает вероятность того, что человек заболеет болезнью Альцгеймера, тогда как наличие двух копий увеличивает риск в 12 раз.
Предыдущие исследования показали, что примерно один из четырех человек несет ген.
В человеческих нейронах, misshapen apoE4 белок не может функционировать должным образом и разбивается на вызывающие болезни фрагменты в клетках.
Это приводит к нескольким проблемам, которые обычно обнаруживаются при болезни Альцгеймера, которая поражает 7,1% британцев старше 65 лет, включая накопление белковых тау и амилоидных пептидов.
Команда из Gladstones Institutes намеревалась установить, было ли присутствие белка причиной повреждения или было ли это виной.
Технологию стволовых клеток, они создали нейроны из клеток кожи, пожертвованные пациентами Альцгеймера, с двумя копиями гена apoE4.
Сравнив клетки с теми , которые не производят белка APOE они пришли к выводу , что это было простое присутствие белка apoE4 вызывало повреждение мозга.
Затем они применили генетический «корректор структуры», который устранил признаки болезни Альцгеймера.
Исследователи теперь работают с фармацевтической промышленностью для улучшения соединений, чтобы их можно было тестировать на людях.
Эксперимент особенно значителен, поскольку он происходил в клетках человека.
Ядун Хуан, возглавлявший исследование, опубликованное в Nature Medicine, сказал: «Развитие лекарств от болезни Альцгеймера в течение последних 10 лет в значительной степени разочаровало.
«Многие лекарства работают, красиво в модели мыши, но до сих пор все они не прошли клинических испытаниях.
«Одна из проблем в этой области заключается в том, насколько плохо эти модели мыши действительно имитируют человеческие заболевания».
Хуан и его коллеги отправились прямо на клетки человеческого мозга, а не на традиционное исследование мыши, потому что они поняли, что присутствие гена apoE4 не меняет продукцию амилоидного бета в мозге мыши.
В прошлом месяце старшие британские ученые предсказали, что в течение следующих нескольких десятилетий страдающие болезнью Альцгеймера смогут жить с этой болезнью без разрушительных симптомов.
