18 октября 2017 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило второй вариант новаторского лечения, которое генетически изменяет клетки пациентов, чтобы атаковать рак - в этом случае агрессивную неходжкинскую лимфому.
Лечение проводится для взрослых с определенными типами В-крупноклеточной лимфомы, которым не помогло лечение или которые рецидивировали после по крайней мере двух других видов лечения, таких как химиотерапия и трансплантации костного мозга. Группа насчитывает около 7500 пациентов в год в Соединенных Штатах.
Разовые инъекции, известные как адаптивная Т-клеточной терапия (CAR T-cell Therapy), производится компанией Кайт-Фарма, которая базируется в Санта-Монике, Калифорния. Она была недавно куплена компанией Гилеад сайенсиз за 11,9 миллиардов долларов. Кайт-Фарма объявила в среду, что фирменное наименование терапии будет Йескарта (Yescarta) и его цена составит 373 тысячи долларов США.
В конце августа Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило первую адаптивную Т-клеточную терапию, которая предназначена для детей и молодых людей с лейкозом, которые не реагируют на стандартные методы лечения. Ежегодно в эту категорию попадают около 600 пациентов в Соединенных Штатах. Эта терапия под названием Кимриа (Kymriah) стоит 475 тысяч долларов и производится компанией Новартис.
Аналитики по биотехнологиям ожидали, что цена терапии от Кайт будет ниже, чем Кимриа, в частности, потому что количество пациентов больше, а эффективность ниже. Тем не менее, стоимость Йескарты, скорее всего, подстегнет продолжающиеся споры о высоких ценах на лекарства.
Одобрение Управления по санитарному надзору - это шаг вперед в быстро развивающейся области иммунотерапии, которая направлена на укрепление иммунной системы с целью атаковать рак. Адаптивная Т-клеточная терапия - только один из нескольких современных подходов к лечению рака, наряду с ингибиторами контрольных точек иммунного и вакцинами от рака, но именно она привлекает в последнее время много внимания. Десятки других компаний занимаются разработкой адаптивных Т-клеточных терапий.
”Одобрение нового способа лечения рака знаменует собой очередную веху в развитии целой новой научной парадигмы лечения серьезных заболеваний и придает импульс этой многообещающей новой области медицины. “, - рассказал комиссар Управления по санитарному надзору Скотт Готтлиб.
Адаптивная Т-клеточная терапия - сложная и персонализированная процедура, в ходе которой Т-клетки (иногда называемые солдатами-пехотинцами иммунной системы)-извлекаются от пациента. Они отправляются в специальную лабораторию и генетически модифицируются, чтобы атаковать целевой белок на поверхности раковых клеток пациента. После того, как модифицированные клетки возвращаются пациенту, их число растет экспоненциально, они становятся армией бойцов с раком.
В 2015 году Мари Мичели был поставлен диагноз неходжкинская лимфома в онкологическом центре Сайтмэн в Сент-Луисе, который находится в совместной собственности Барнс-Еврейского госпиталя и Школы медицины Университета Вашингтона. Мари провели химиотерапию и трансплантацию костного мозга, но ни один метод не сработал.
"Врачи говорили: "Иди к адвокату и приведи дела в порядок", - вспоминает 64-летняя женщина, работавшая риелтором. Затем Кайт-Фарма предложила ей поучаствовать в клинических испытаниях, сделать последнюю попытку. ”Я почувствовала это, когда они вернули мне Т-клетки", - говорит Мари. - "Это было самое безумное чувство в мире". Когда ее проверили через месяц, оказалось, что рак исчез. И не вернулся.
Время процедуры составляет около 17 дней: от извлечения клеток до их реинфузии, об этом рассказал Фредерик Локк, онколог в онкологическом центре Моффит в Тампе, который участвует в экспериментальных исследованиях Кайт-Фарма.
По словам представителей Управления по санитарному надзору, безопасность и эффективность Йескарта были подтверждены в многоцентровом испытании более 100 взрослых с B-крупноклеточной лимфомой. Независимая комиссия установила, что 72% пациентов, которым была проведена одна инфузия, терапия помогла, а у 51% рак исчез. Представитель Кайт-Фарма рассказал, что в течение шести месяцев 44 процента пациентов терапия давала результаты, а у 39 процентов не было никаких признаков рака.
”Это не просто улучшение состояния больных", сказал Дэвид Чанг, главный врач Кайт-Фарма. - "Это повышает вероятность того, что лечение в принципе может быть возможным." Некоторые из первых пациентов, которые прошли лечение, в настоящее время находятся в ремиссии в течение трех-пяти лет, рассказал врач, хотя он предупредил, что еще слишком рано делать вывод о том, что эти пациенты полностью вылечены.
Примерно у 13% пациентов в исследовании были серьезные побочные эффекты, например синдром высвобождения цитокинов, который характеризуется высокой температурой, низким кровяным давлением и другими симптомами, похожими на грипп. У 28% пациентов возникли неврологические проблемы, такие как тяжелая спутанность сознания; трое пациентов умерли от осложнений, вызванных лечением.
”Все наши пациенты знали, что у них нет выбора", - рассказал доктор, отметив, что пациенты с лимфомой, которые рецидивируют или не реагируют на лечение, имеют только 50-процентный шанс выжить в течение шести месяцев.
Из-за побочных эффектов лицензирующее ведомство требует, чтобы больницы и клиники, которые проводят терапию Йескарта, были сертифицированы после прохождения специальной подготовки.
Диффузная B-крупноклеточная лимфома - наиболее распространенный тип неходжкинской лимфомы у взрослых. Этот тип рака начинается в иммунной системе и может быть быстро или медленно расти, отмечает Управление по санитарному надзору.
Адаптивная Т-клеточная терапия была разработана несколько лет назад в Национальном институте рака ученым-новатором Стивеном Розенбергом и лицензирована для компании Кайт-Фарма для коммерческого использования.
Армин Гобади, онколог из центра Сайтмэн который принимал участие в исследовании Кайт, рассказал, что новое лечение - “только первый шаг” и что исследователи работают, чтобы сделать его более безопасным и более эффективным. Он сказал, что терапия уже изменила жизнь для многих его пациентов - и для него тоже.
"Нет ничего хуже, чем говорить пациентам: "Извините, мы с вами закончили, нам больше нечего предложить", - сказал он.