С нетерпением ожидаемое многими нейроучеными и неврологами мира событие состоялось – впервые человеку с болезнью Паркинсона пересадили предшественники дофаминергических нейронов, перепрограммированные из кожи и выращенные в пробирке. Об этом сообщается на сайте Nature.
Дофаминергические нейроны, полученные из iPSC, в культуре. Credit: Dr. Regis Grailhe, Nasia Antoniou, Dr. Rebecca Matsas
Запустили первый этап клинического испытания по лечению болезни Паркинсона индуцированными плюрипотентными клетками (iPS) в Киотской университетской больнице. Нейрохирург Такаюки Кикучи (Takayuki Kikuchi) пересадил первому из семи участников экспериментального лечения 2,4 миллиона клеток, распределив их по 12 областям мозга, которые должны активно производить дофамин. Трансплантация «собственных» нейронов должна стать многообещающим методом лечения, поскольку эксперименты с донорскими нейронами приносили замечательный результат: пациент с такими нейронами прожил 24 года.
Болезнь Паркинсона – это нейродегенеративное заболевание, которое характеризуется постепенным отмиранием дофаминергических нейронов в черной субстанции, находящейся в среднем мозге. Из-за этого нарушается мышечный тонус – движения становятся скованными, неловкими, медленными, появляется тремор, возникают когнитивные расстройства. Эффективное лечение болезни на данный момент не найдено, а для коррекции состояния используются предшественник дофамина леводопа и ее аналоги, а также глубокая стимуляция мозга. Подробнее об этом вы можете узнать в нашей статье.
Первым пациентом стал 50-летний мужчина, страдающий болезнью Паркинсона более семи лет. Длилась операция, точнее, процедура около трех часов, провели ее в октябре, и уже месяц за пациентом внимательно наблюдают. Пока его состояние не вызывает никаких опасений, побочные действия также не дали о себе знать. Если через шесть месяцев никаких осложнений не возникнет, ученые планируют пересадить ему еще 2,4 миллиона клеток.
Для получения предшественников дофаминергических нейронов руководитель научной группы Джун Такахаши (Jun Takahashi) из Центра по исследованию и применению iPS-клеток Университета Киото и его коллеги использовали клетки кожи здорового анонимного донора. Изучение эффективности и безопасности методики, применив ее еще у шести пациентов, планируют завершить к 2020 году и предполагают, что уже в 2023 году технология выйдет в «клинику» в соответствии с системой ускоренного утверждения регенеративного лечения в Японии.
Технология по клеточному репрограммированию, которую разработал Синъя Яманака в 2006 году на базе Университета Киото, привела своего создателя к Нобелевской премии в 2012 году. В 2014 же году iPS клетки впервые были одобрены для клинического применения в качестве лечения заболеваний сетчатки. Причем создала эту методику жена Джуна Такахаши, офтальмолог Масайо Такахаши (Masayo Takahashi).
Текст: Анна Хоружая