Дороже 4 млн долларов за дозу: в России разрабатывают препарат для терапии редкой генной болезни Помпе
Лекарство для лечения редкой наследственной болезни Помпе разрабатывают ученые Казанского федерального университета (КФУ). Создаваемый препарат относится к категории самых дорогих в мире — стоимость аналогичных зарубежных разработок достигает 4,25 млн долларов за одну дозу, сообщили в Минобрнауки РФ. Болезнь Помпе — редкое генетическое заболевание, вызванное нарушением работы фермента α-глюкозидазы (GAA), что приводит к накоплению гликогена в клетках и поражению мышечной и нервной ткани. Существующая...