Прорывы в биомедицине: генная терапия при дефиците CPS1 и роль катепсина B в лечении нейродегенеративных заболеваний
В 2025 году биомедицина достигла значительных успехов, которые открывают новые горизонты в лечении редких генетических заболеваний и нейродегенеративных расстройств. Среди них — первая успешная генная терапия новорождённого при врождённом дефиците фермента CPS1 и открытие уникальных свойств протеазы катепсин B в разрушении амилоидных белков, связанных с болезнями Паркинсона и Альцгеймера. Карбамоилфосфатсинтетаза 1 (CPS1) — ключевой фермент печени, участвующий в орнитиновом цикле, который отвечает за детоксикацию аммиака путём преобразования его в мочевину...