Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат Wainua производства Ionis Pharmaceuticals и AstraZeneca, предназначенный для лечения транстиретиновой семейной амилоидной полинейропатии (ТСАП).Remedium.ru
На сегодняшний день в мире зарегистрировано около 40 000 случаев данного прогрессирующего заболевания, приводящего к смертельному исходу.Remedium.ru
По данным AstraZeneca, в отсутствие лечения заболевание вызывает поражение нервной системы вне головного и спинного мозга и может привести к смерти пациента.Remedium.ru
Ionis и AstraZeneca также проводят исследования по изучению препарата для лечения других форм заболевания, которые могут привести к кардиомиопатии, заболеванию сердечной мышцы.Remedium.ru