Успехи генной и клеточной терапии В 2023 году продолжился поток хороших новостей из стремительно развивающейся области генной и клеточной терапии, начавшийся в 2022 году.XXII век
В США была одобрена генная терапия гемофилии А — Rocatvian компании BioMarin и первая топическая (то есть для наружного применения) генная терапия буллезного эпидермолиза компании Krystal Biotech.XXII век
После внутривенного введения вектор распределяется в ткани, и в мышцах начинается экспрессия (то есть производство) микродистрофина, который компенсирует недостаток нормального дистрофина у больных миодистрофией Дюшенна.XXII век
Сторонники одобрения возражают, что, хотя статистическая значимость по сравнению с плацебо и не была достигнута, измеренные показатели превосходили плацебо во всех временных точках.XXII век