Британские ученые разработали генную терапию, способную помочь людям с редкой формой гемофилии В. Чтобы облегчить состояние пациента, нужно сделать всего один укол, сообщает Freeline Therapeutics.МИР 24
Пациенты с гемофилией В вынуждены регулярно (как правило, раз в неделю) делать уколы, чтобы восполнить нехватку фактора IX.МИР 24
Ученые отметили, что генная терапия предоставляет ранее недостижимые возможности для помощи больным с наследственными заболеваниями.МИР 24
Через 26 недель у пяти пациентов был нормальный уровень белка FIX, у трех — низкий, но повышенный уровень, а у одного пациента, получавшего самую высокую дозу, был аномально высокий уровень.aobe.ru