Новая генная терапия на основе аденоассоциированного вируса (AAV) должна помочь пациентам с гемофилией А экспрессировать фактор свёртываемости крови FVIII в печени.News.ru
Перенос гена действительно может обеспечить стабильную экспрессию фактора VIII в течение нескольких лет для почти облегчения болезни, — резюмировал ведущий автор исследования доктор Линдси Джордж.News.ru
По итогу у пациентов снизилось количество эпизодов с кровотечениями на 91,5%, однако у двоих участников исследования экспрессия пропала в течение года.News.ru
Эксперименты проводятся на лабораторных мышах определённых генетических линий, которые будут «гуманизированы» с помощью столовых клеток из пуповинной крови человека.News.ru