Пациенты с гемофилией А не могут вырабатывать фактор VIII (белок, необходимый для свертывания крови и остановки кровотечений).GxP News
Лекарства, разрешенные в настоящее время для лечения гемофилии А, в основном содержат фактор VIII для замены отсутствующего белка.GxP News
Доступные методы лечения требуют одной или нескольких инъекций в неделю (или в месяц), которые нужно вводить на протяжении всей жизни.GxP News
Устойчивый положительный эффект лечения в течение двух лет после однократной инфузии был зарегистрирован примерно у 100 пациентов в основном исследовании.GxP News