NEJM: Вирус ВИЧ помог в генной терапии для детей с иммунодефицитом
В 2016 году Европейское медицинское агентство одобрило генную терапию аутологичными гемопоэтическими стволовыми клетками, которые ex vivo изменили с использованием γ-ретровирусного вектора.N + 1
Однако в клинических испытаниях с участием пациентов с первичными иммунодефицитами использование γ-ретровирусных векторов приводило к связанным с вектором лейкозам и миелодиспластическим заболеваниям.N + 1
В общей сложности 19 из 20 пациентов в исследовании в Великобритании и 29 из 30 пациентов в исследованиях в США получали заместительную терапию иммуноглобулинами; остальные пациенты начали заместительную терапию иммуноглобулинами после инфузии.N + 1
Благодаря маркировке векторных генов, ученые выяснили, что через три месяца после введения препарата генетически модифицированные гранулоциты и моноциты обнаруживались у всех пациентов, за исключением одного.N + 1