CRISPR-терапия помогла при наследственном ангионевротическом отеке в I фазе испытаний
Исследователи разработали препарат NTLA, который представляет собой генную терапию с использованием CRISPR, направленную на ген KLKB1, ответственный за контроль ангионевротического отека.Planet Today
В ходе испытания препарат вводили в организм в виде однократной инфузии в течение двух-четырех часов.Lenta.ru
Пациенты из первоначального исследования будут находиться под наблюдением в течение следующих 15 лет, чтобы ученые могли продолжить оценивать долгосрочную безопасность и эффективность вмешательства.Lenta.ru
В настоящее время проводится более крупное и надежное двойное слепое плацебо-контролируемое испытание фазы II, а исследование фазы III планируется начать во второй половине 2024 года.Lenta.ru