QALSODY не вызвал значительных изменений по шкале ALSFRS-R, но получил одобрение благодаря влиянию на биомаркеры нейродегенерации.Фармацевтический вестник
Европейская комиссия (ЕК) одобрила препарат компании Biogen, предназначенный для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС).Фармацевтический вестник
Однако решение ЕК было основано на способности препарата влиять на биомаркеры нейродегенерации, а именно нейрофиламенты (NfL), поддерживающие нормальное функционирование нейронов и белка SOD1, мутации в гене которого вызывают повреждение нейронов.Фармацевтический вестник
Заболевание неизлечимо и обычно приводит к летальному исходу в течение 3—5 лет после появления первых симптомов.Фармацевтический вестник