Международная команда ученых нашла молекулярную мишень для лечения цистиноза — лизосомной болезни накопления.InScience
Цистиноз встречается в 1 случае на 100–200 тысяч новорожденных детей в мире.InScience
При накоплении цистина стимулируется mTORC1, из-за чего нарушается дифференцировка и функции клеток почек.Так как для восстановления функции почек пациентам с цистинозом обычно требуется пересадка почек, особенно нужны эффективные методы лечения.InScience
С помощью искусственного интеллекта ученые постарались отыскать среди уже существующих лекарств те, которые можно использовать для лечения цистиноза.InScience