Препарат «Элевидис» был одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США в прошлом году для генной терапии миодистрофии Дюшенна.МедЗдравИнфо
Летом в России может появиться инновационный препарат для лечения тяжелого наследственного заболевания у детей — миодистрофии Дюшенна.Информационный центр Правительства Москвы
Это наследственное заболевание, в результате которого мышечная ткань постепенно отмирает и замещается жировой.Агентство Москва
Срок жизни таких пациентов обычно не превышает 30 лет.Агентство Москва