При синдроме Гурлера дети рождаются с недостатком ключевых ферментов, необходимых для полноценной работы организма.Anonsens
Причиной развития недуга считают наследование ребенком некорректной копии гена IDUA от каждого родителя.Anonsens
По мнению ученых, генная терапия может заменить единственный вариант лечения детей с синдромом Гурлера – трансплантацию стволовых клеток.Anonsens
Генная терапия заключалась во взятии образца собственных кроветворных стволовых клеток детей с последующим использованием вируса с модифицированной безопасностью для доставки в клетки функционирующего гена IDUA.Medical Insider