Препарат разработан на основе новой технологии редактирования генома CRISPR и предназначен для лечения серповидноклеточной анемии.Remedium.ru
FDA опасается рисков «нецелевого» действия технологии CRISPR, т. е. непредусмотренных геномных изменений, которые могут стать причиной развития других побочных эффектов.Remedium.ru
Основная цель исследований III фазы была достигнута: в течение 12 месяцев после инфузии препарата не было зарегистрировано случаев развития тяжелого вазоокклюзионного криза.Remedium.ru
Аналитики с оптимизмом ожидают, что препарат, впервые поступивший на рассмотрение FDA, будет зарегистрирован до 8 декабря.Remedium.ru