ФМБА планирует создать препарат от спинальной мышечной атрофии
Глава ФМБА Вероника Скворцова заявила, что Федеральный центр мозга и нейротехнологий Федерального медико-биологического агентства планирует провести исследование для создания собственного препарата от спинальной мышечной атрофии (СМА).RT на русском
Спинальная мышечная атрофия - редкое генетическое заболевание, которое происходит в результате мутации гена выживаемости двигательных нейронов 1 (SMN1), когда белок вырабатывается в недостаточном количестве либо не вырабатывается вовсе.ТАСС
Первое вводится однократно в возрасте до двух лет при СМА первого типа, другое необходимо пациенту каждые четыре месяца.ТАСС
СМА у детей встречается примерно один раз на 7 тыс. новорожденных и является самой частой причиной генетически обусловленной детской смертности.ТАСС