В отличие от многих других редких заболеваний, для пациентов с болезнью Помпе существует терапия.URA.Ru
При своевременном получении недостающего фермента можно остановить или замедлить прогрессирование болезни.URA.Ru
До недавнего времени единственной формой лечения, которую медики могли предложить Диме, была паллиативная терапия.URA.Ru
«Да, состояние улучшалось, но исход у болезни был один — смерть. Мы, конечно, все равно не теряли надежды, что придет день, и у нас появится заветный препарат или препараты».URA.Ru