Американские ученые разработали и проверили на пациентах генно-модифицированный препарат на основе герпесвирусного вектора, позволяющий снизить тяжесть поражения кожи при буллезном эпидермолизе.N + 1
Коллаген седьмого типа содержит два важных неколлагеновых домена: NC1, с помощью которого якорные фибриллы вставляются в базальную мембрану, и NC2, который отвечает за сборку якорных фибрилл.N + 1
При дефектах коллагена седьмого типа нарушается сцепление дермы и эпидермиса, что приводит к развитию болезненных пузырей на коже по всему телу, которые повышают риск инфекции, образуют рубцы и предрасполагают к раку кожи.N + 1
В исследование безопасности B-VEC включили девять человек (взрослых и детей) с клиническими проявлениями буллезного эпидермолиза, подтвержденными мутациями в гене COL7A1, сниженной экспрессией белка NC1 и NC2 и без якорных фибрилл в базальной мембране.N + 1