Генотерапия может помочь при «синдроме счастливой куклы»

Синдром Ангельмана — генетически обусловленная патология, для которой характерны задержка психического развития, припадки, расстройства сна, хаотические движения, а также частая беспричинная улыбка или смех.Машины и Механизмы
Исследователи смогли создать версию UBE3A, которая при экспрессии нейронами могла бы производить короткие и длинные формы белка в верном соотношении (которое нарушается при синдроме).Машины и Механизмы
Версия UBE3A была введена вместе с вирусным носителем-вектором в мозг новорожденной мыши с синдромом Ангельмана.Машины и Механизмы
Побочных эффектов при этом не наблюдалось.Машины и Механизмы