Симптомы — когнитивные и неврологические расстройства, нарушение сна, эпилепсия и др. — обычно появляются в возрасте трех-пяти лет, болезнь приводит к полиорганной недостаточности и смерти пациента в возрасте до 40 лет.PCR.news
Методов лечения синдрома Санфилиппо, которые бы восстанавливали функцию ферментов, в настоящее время не существует, поэтому ведутся поиски препаратов, смягчающих симптомы.PCR.news
Анакинру под торговым наименованием Кинерет вывела на рынок компания Swedish Orphan Biovitrum AB; препарат одобрен для лечения различных воспалительных заболеваний.PCR.news
После 36-й недели терапия была прекращена, и в период с 36-й по 44-ю неделю (до конца периода сбора данных) симптомы вернулись к уровню, зафиксированному до начала терапии.PCR.news