США одобрили пероральную нестероидную терапию миодистрофии Дюшенна
Препарат Tryvio (aprocitentan) получил одобрение от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA).Фармацевтический вестник
В конце периода наблюдения пациенты, получавшие активный препарат, демонстрировали значительно лучшие результаты в тесте с подъемом на четыре ступени и по шкале NSAA, чем вошедшие в контрольную группу.Регионы России
Поводом для решения FDA стали результаты 18-месячных двойных слепых рандомизированных плацебо-контролируемых испытаний третьей фазы, в которых гивиностат добавляли к стандартной стероидной терапии.Регионы России
Гивиностат для терапии миодистрофии Дюшенна рассматривали в приоритетном порядке по ускоренной процедуре как орфанный препарат для лечения редких педиатрических заболеваний (RPD).Регионы России