В Великобритании зарегистрирован препарат Casgevy для генной терапии серповидно-клеточной анемии и трансфузионно-зависимой β-талассемии у пациентов в возрасте от 12 лет.Remedium.ru
В ходе клинических исследований Casgevy способствовал восстановлению нормальной выработки гемоглобина у большинства пациентов с серповидно-клеточной анемией и трансфузионно-зависимой β-талассемией.Remedium.ru
По заявлению Управления по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA), у участников исследований не наблюдалось каких-либо существенных побочных эффектов.Remedium.ru
Лечение осуществляется путем взятия стволовых клеток из костного мозга пациента, редактирования гена в лабораторных условиях и введения модифицированных клеток пациенту после подготовки костного мозга.Remedium.ru