FDA одобрила генную терапию для лечения гемофилии В
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило генную терапию для лечения гемофилии В - наследственной болезни свертывания крови, связанной с дефицитом фактора IX.Регионы России
Новый препарат фиданакоген элапарвовек (Beqvez), представляющий собой высокофункциональный вариант гена FIX, кодирующего фактор IX, разработан на аденоассоциированном (AAV) вирусном векторе.Регионы России
Стоимость Beqvez составляет около 3,5 миллионов долларов, при этом в среднем год помощь пациентам с гемофилией обойдется примерно в 600 тысяч долларов.Регионы России
Pfizer также получила разрешение на продажу Beqvez в Канаде.Фармацевтический вестник