Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило исследовательскому продукту Maze Therapeutics MZE001 статус орфанного препарата для лечения болезни Помпе, сообщает Pharmaceutical Technology.GxP News
В настоящее время продукт проходит плацебо-контролируемое двойное слепое клиническое испытание первой фазы с однократной возрастающей дозой и многократным возрастанием дозы.GxP News
В доклинических моделях заболевания было показано, что MZE001 избирательно препятствует GYS1, вызывая снижение накопления гликогена за счет уменьшения уровня субстрата.GxP News
Регуляторное агентство присваивает статус орфанным препаратам для лечения редких заболеваний или состояний, которыми в США страдают менее 200 тысяч человек.GxP News