Новая генная терапия серповидноклеточной анемии

Серповидно-клеточная анемия является крайне изнурительным заболеванием, которым страдает до 40% населения африканских стран, при этом пациенты страдают от эпизодов мучительной боли, повреждения органов и сокращения продолжительности жизни.Android-robot.com
Во- первых, они удалили стволовые клетки — клетки костного мозга, запрограммированные на превращение в эритроциты — у мышей, и использовали редактирование генов, чтобы изменить часть ДНК стволовых клеток, чтобы включить ген гемоглобина здорового плода.Android-robot.com
Напротив, экспериментальное лечение активировало ген фетального гемоглобина в 57% эритроцитов у мышей Townes и не влияло на выживаемость животных.Android-robot.com
Напротив, у мышей Таунса были только единичные копии мутировавшего гена гемоглобина человека и гена, который производит гемоглобин плода человека.Android-robot.com