На стадии клинических испытаний находятся препараты генной терапии, основанные на использовании аденоассоциированных вирусов (ААВ) для доставки укороченной версии гена дистрофина.Министерство науки и высшего образования Российской Федерации
Ученые лаборатории моделирования и терапии наследственных заболеваний ИБГ РАН предложили доставлять вместо дистрофина белок утрофин в укороченной форме (микроутрофин).Коммерсантъ Наука
Исследователи сконструировали ААВ-вектор, кодирующий микроутрофин человека, оптимизированный для улучшенной экспрессии в мышечных и сердечных клетках.Коммерсантъ Наука
В настоящее время в лаборатории проводятся дополнительные исследования для увеличения экспрессии терапевтических генов в мышечной ткани с целью снижения необходимой дозы препарата.Министерство науки и высшего образования Российской Федерации