Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) выступило против продления регистрации «Трансларна» (аталурен), средства для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).Фармацевтический вестник
Препарат компании PTC Therapeutics получил условное одобрение от EMA в 2014 году на основании результатов фазы III исследования 041 с участием 360 человек.Фармацевтический вестник
Основной критерий — прохождение пациентами теста шестиминутной ходьбы, в ходе которого испытуемые должны пройти как можно большую дистанцию за шесть минут, через 72 недели после приема терапии.Фармацевтический вестник
МДД — редкое генетическое заболевание, которое вызывает постепенно нарастающую слабость в мышцах и утрату физических навыков, приводя к смерти из-за слабости мышц органов дыхания или кардиомиопатии.Фармацевтический вестник