Ученые открыли принципиально новое лечение редкого генетического заболевания

Ученые из Детского научно-исследовательского института имени Стэнли Манна открыли новый подход к лечению спинальной мышечной атрофии (СМА).Ferra
Команда под руководством доктора Йонгчао К. Ма выявила нового виновника прогрессирования СМА - повышенную активность фермента под названием циклин-зависимая киназа 5 (Cdk5).Ferra
Удивительно, но исследователи продемонстрировали, что ингибитор Cdk5 останавливает митохондриальную дисфункцию и дегенерацию двигательных нейронов в мышиных моделях и моделях индуцированных плюрипотентных стволовых клеток человека с СМА.Ferra
Симптомы дегенерации двигательных нейронов могут начаться уже в возрасте 3 месяцев и привести к мышечной атрофии, параличу и смерти, часто до достижения ребенком второго дня рождения.Involta Technologies
Эта новость в СМИ